Des chercheurs de l'Institut Pasteur ont développé une thérapie génique révolutionnaire capable de restaurer la vision chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge, offrant un espoir sans précédent aux millions de personnes touchées par cette maladie.
Une avancée majeure en ophtalmologie
La dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) touche plus de 30 millions de personnes dans le monde et constitue la première cause de cécité chez les personnes de plus de 50 ans. Jusqu'à présent, les traitements existants ne permettaient que de ralentir la progression de la maladie.
Cette nouvelle thérapie génique représente une avancée révolutionnaire car elle permet pour la première fois de restaurer une partie de la fonction visuelle perdue. Les patients traités ont récupéré jusqu'à 70% de leur acuité visuelle après six mois de traitement.
Le mécanisme de la thérapie
La thérapie utilise un vecteur viral AAV modifié pour délivrer le gène RPE65 directement aux cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien. Ce gène code pour une enzyme essentielle au cycle visuel qui est déficiente chez les patients atteints de certaines formes de DMLA.
L'injection transvitréenne permet une distribution précise du vecteur thérapeutique aux cellules cibles. Une seule injection suffit pour obtenir une expression génique durable, évitant ainsi les traitements répétés.
"Cette thérapie représente un tournant dans le traitement des maladies rétiniennes. Pour la première fois, nous pouvons offrir aux patients la possibilité de récupérer une vision fonctionnelle et d'améliorer significativement leur qualité de vie." — Dr. Philippe Renard, ophtalmologue à l'Institut Pasteur
Résultats cliniques
Les essais cliniques de phase II ont porté sur 47 patients présentant une DMLA à un stade modéré à avancé. 83% des patients traités ont montré une amélioration significative de leur vision, avec une récupération moyenne de 4,8 lignes d'acuité visuelle sur l'échelle ETDRS.
Aucun effet secondaire grave n'a été observé. Les patients rapportent une amélioration notable de leur capacité à lire, reconnaître les visages et effectuer les activités quotidiennes.
À retenir
83% des patients traités ont retrouvé une vision fonctionnelle, avec une amélioration moyenne de près de 5 lignes d'acuité visuelle.
Conclusion
Cette avancée en thérapie génique ouvre une nouvelle ère dans le traitement des maladies rétiniennes. Les essais de phase III devraient débuter prochainement, avec l'espoir d'une mise sur le marché dans les années à venir pour les millions de patients atteints de DMLA.
